血象方面,血小板数值减少是再生障碍性贫血患病群体死亡的主要原因之一,需要引起高度重视。
血小板减少的原因是造血干细胞和祖细胞数目和功能的改变导致巨核细胞生成受损和成熟血小板生成不足。近期研究显示TPO类似物(血小板生成素)对骨髓衰竭综合征(再障血象低下)治疗有效。
文献研究调查:生成素TPO治疗再生障碍性贫血疗效怎么样?如下进行相关解析
尽管在骨髓衰竭综合征中,TPO的水平是高的,但是超生理药理水平的TPO类似物或许能够治疗骨髓衰竭。
既往研究显示应用其他的生长因子如红细胞生成素(EPO)、粒细胞集落刺激因子(G-CSF)治疗效果不佳,或许是因为这些因子作用于偏成熟的髓系祖细胞,而TPO能够作用于更原始的祖细胞和造血干细胞(HSC),支持了其在治疗骨髓衰竭的作用。
罗米司亭通过JAK-STAT和MAPK途径激活信号。在一项非随机Ⅱ期试验中,25例免疫抑制剂耐受的重型AA和血小板减少症的患者应用罗米司亭治疗。
在用罗米司亭之前,所有患者均需要输注血小板,并且使用了中位时间为2个(1~4个)疗程的免疫抑制治疗(IST)。罗米司亭的初始剂量为每天50 mg,血小板数目仍然低于20×109/L时,以每2周25 mg的标准加量。
在12~16周的治疗后44%(11/25)的患者有效,三系都能显示造血反应。大多数有效的患者能够脱离血小板的输注,血小板的数目最终平均能够增加到44×109/L。6例患者红系有显著的增加,9例患者(9/11)有中性粒细胞的反应。