治疗婴儿囊性纤维化

欧盟委员会（EC）已批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，用于治疗年龄≥4个月、体重≥5公斤的囊性纤维化（CF）婴儿患者。具体为，在囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在R117H突变或下列门控（III类）突变的CF婴儿患者：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R。

在美国，Kalydeco于今年9月获得批准，用于治疗4-6个月大的CF婴儿患者，具体为：基于临床和/或体外试验数据，在CFTR基因中存在至少一个对Kalydeco治疗有反应的CF婴儿患者。早在4个月大时就开始治疗CF的根本原因，有潜力改变疾病的进程。

值得一提的是，Kalydeco是第一个也是唯一一个治疗年龄低至4个月婴儿患者CF根本病因的药物。在美国和欧盟，Kalydeco之前已被批准，用于治疗≥6个月的CF患者。具体为：（1）用于治疗CFTR基因中存在R117H突变的18岁及以上CF成人患者；（2）用于治疗体重≥5公斤、年龄≥6个月、CFTR基因中存在下列9种突变之一（G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N，S549R）的CF患者。

此次批准基于24周3期开放标签安全队列（ARRIVAL）的数据，该队列由6名年龄在4个月到6个月之间的CF婴儿组成，他们的CFTR基因存在符合资格的下列10个突变中的一个（G551D、G178R、S549N、S549R、G551S、G1244E、S1251N、S1255P、G1349D或R117H）。这个队列显示了一个类似于在较大的儿童和成人中观察到的安全性。

Kalydeco是全球首个靶向囊性纤维化（CF）根本病因的药物，于2012年在美国首次获得批准，该药用于治疗CFTR基因中存在特定突变的患者。该药是一种CFTR增效剂，可使患者体内缺陷性CFTR蛋白发挥正常功能。该药通过口服给药，其目的是使CFTR蛋白在细胞表面的开发时间更长，以改善盐和水在细胞膜上的运输，这有助于水合和清除气道粘液。

原文出处：Vertex Announces European Commission approval for KALYDECO® (ivacaftor) as First and Only CFTR Modulator to Treat Eligible Infants With Cystic Fibrosis as Early as Four Months of Age

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