新疆晨报讯（文/图/视频 记者 康颢严 夏莉涓 通讯员 孟雅）3月11日，4岁的夏拉帕提在无菌层流病房中开心地玩着游戏。她知道是哥哥的血治好了自己的病，但不清楚她是西北地区年龄最小的单倍体异基因造血干细胞移植成功病例，更不知道，她的健康意味着新疆更多患有血液系统恶性疾病及先天代谢遗传病的孩子，从此有了本地治疗的“生的希望”。
爱笑宝宝患重病，家人面临两难选择
夏拉帕提一家是阿勒泰地区普通的哈萨克族牧民，她和11岁的哥哥是父母的两个宝贝。原本爱笑爱唱爱跳的小姑娘，2017年却不断有发烧、感染、出血的情况，心焦的父母带着孩子住了好几次院，最后一家人来到乌鲁木齐求诊，在自治区人民医院做了多项排查项目后，确诊为极重型再生障碍性贫血。
“孩子当时明显有乏力、头昏、感染发热等症状，且病情随着时间推移加重，输血间隔将逐渐缩短，并频繁感染，不进行有效治疗，可能因为严重出血和感染导致死亡。”自治区人民医院儿科副主任医师姚彤说。
摆在夏拉帕提父母面前的有两种治疗选择，免疫抑制治疗或造血干细胞移植。“我们和家长多次沟通，从治疗机理、效果和维持时间上，造血干细胞移植是首选治疗方案。”姚彤说，但是此前首府有能力开展该项移植手术的，均是成人病例，2017年9月自治区人民医院开始开展儿童造血干细胞移植以来，3例成功病例也均是白细胞抗原配型完全相合的移植，而可以为夏拉帕提提供造血干细胞的哥哥，检查结果却只有一半吻合，只能进行排异风险更高的单倍体相合移植。
如此小的年纪，又是“半匹配”的移植手术，此前只有北京、上海、广州等一线城市的医院，才能进行这样高精尖的治疗手术。但去北上广求医，这个收入普通的家庭也难以承受。选择免疫抑制治疗则意味着，孩子长时间都无法脱离药物及反复输血。
相信你们，孩子就交给你们了
“孩子不治疗会没命，我们知道有风险，但相信你们，请给孩子做手术吧！”夏拉帕提小小的身体，被父母抱着放在自治区人民医院血液病科医师郎涛的办公桌上，然后轻轻推向他。郎涛回忆起当时情形仍很动容，“身为医生最明白其中巨大的风险，但家长把那么殷切的期盼和生的渴望，就这样放在你面前，比起挽救一个生命，再巨大的压力都必须承受。”
郎涛解释说，单倍体移植的风险贯穿手术前后，“重新犁地”大剂量预处理化疗摧毁身体原有不健康的造血及免疫系统时，面临脏器功能衰竭等问题；“种下种子”骨髓移植期间，由于身体处于无免疫功能状态，随时会因重症感染严重出血；“新种发芽”供血干细胞存活过程中，则面临严重急性排异、感染等一系列情况。每一步都无异于命悬一线，整个过程对于成人身体都是巨大考验，更何况是4岁的孩子。
很快，医院领导和医务部组织召开了移植前病例讨论会，血液病科、儿科、护理部、输血科、药学部等多科室共同进行周密部署。不仅有缜密的移植治疗计划，连孩子的移植病房都专门布置成温馨、可爱的舒适环境，儿科医护人员还对血液科移植病区护理人员专门做了小儿心理护理等专题培训，细致考虑到治疗过程中孩子哭闹、情绪不良等问题。
2月4日移植预处理开始，原本活泼的夏拉帕提在超大剂量的化疗药物作用下，出现了明显的胃肠道反应、腹泻及发热，哭闹不止；2月12日、13日，夏拉帕提分别输注了哥哥提供的300毫升骨髓造血干细胞及30ml外周造血干细胞；2月25日，粒细胞植活；2月27日，血小板植活——患儿造血重建，移植初步成功了。
新疆本地患儿有了生的希望
3月7日，移植近一个月后，夏拉帕提的身体状态已趋于平稳，开始淡忘此前治疗难受感觉的她，恢复了往日开朗的笑容，一直在身边陪同的母亲，原先凝重的表情也放松下来。现在夏拉帕提仍在无菌病房中接受看护，母亲穿着无菌服、戴着口罩陪在她身边，不仅空气、接触物品要过滤除菌，连每天吃的饭都要经过二次消毒。
“我喜欢这个漂亮的房间和叔叔阿姨们，不过现在我吃饭很好，睡得也好，病是不是全好了？是不是可以回家了呢？”夏拉帕提恢复精神后，经常问妈妈这样的问题。她不清楚自己仍处于严格看护期，还需要至少两个月的特别护理，才能回到正常生活。
在一排无菌仓中，还有名14岁的造血干细胞移植患儿也正接受术后护理。“科室每个月都会接到1、2例儿科会诊，白血病、再生障碍性贫血等多种血液病都有，对挽救这类患儿生命、恢复有质量的生活来说，造血干细胞移植是首选治疗方式。”郎涛说，夏拉帕提的移植成功，使得新疆儿童造血干细胞移植的年龄跨度及移植类型进一步扩展。
据了解，相对排斥几率低的“全相合异基因造血干细胞移植”，在现实中合适的配型有限，尤其对于单子家庭的患儿，很难找到合适的造血干细胞供体。而“单倍体造血干细胞移植”的供体来源则广泛许多，这一治疗手段，能使新疆本地配型不合的患儿，拥有更多重获新生的机会。
